Een voorbeeld. Op 2 september 2021 verscheen op de website van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) een artikel met de alarmerende kop ‘Patiënt wacht steeds langer op nieuwe medicijnen’. Aanleiding voor het artikel was de vaststelling door onderzoeksbureau BS Health dat de gemiddelde doorlooptijd van een geneesmiddel in ‘de sluis’ is opgelopen van 315 dagen in de periode 2014-2016 tot 510 dagen in de periode 2018-2020. ‘Patiënten zitten in Nederland onnodig lang in de wachtkamer voor cruciale medicijnen’, zegt VIG-directeur Gerard Schouw in het artikel.
Even een stapje terug. Sinds 2015 kent Nederland een ‘sluisprocedure’ voor dure (intramurale) geneesmiddelen. Sinds 1 juli 2018 zijn de criteria voor de inzet van de sluis wettelijk verankerd door een wijziging van het Besluit zorgverzekering. Zorginstituut Nederland adviseert de minister van VWS een geneesmiddel na goedkeuring door de EMA niet automatisch in het verzekerde pakket te laten instromen maar ‘in de sluis’ te plaatsen indien de geschatte uitgaven voor de behandeling van één of meerdere nieuwe indicaties met het betreffende medicijn in heel Nederland meer dan 40 miljoen euro per jaar bedragen.
Ook als de kosten van het geneesmiddel voor een nieuwe indicatie per patiënt jaarlijks 50.000 euro of meer bedragen en de totale uitgaven naar schatting 10 miljoen euro of meer per jaar gaat bedragen, belandt het geneesmiddel in de sluis. Die geschatte kosten berekent het Zorginstituut op basis van beschikbare gegevens over onder andere de precieze indicatie, het daarbij behorende aantal patiënten, hoe lang de behandeling per patiënt gemiddeld zal duren en – uiteraard – de verwachte prijs van het medicijn. Tijdens de sluisprocedure onderhandelt het ministerie van VWS met de fabrikant om te komen tot een prijsstelling die volgens het ministerie kosteneffectief is en die opname in het verzekerde pakket in de ogen van VWS verantwoord maakt. De uiteindelijke uitkomst van de onderhandelingen blijft geheim. Zolang het medicijn ‘in de sluis zit’, is het uitgesloten van de verzekerde zorg.
Patient access-programma’s
‘Dat laatste betekent echter niet dat het middel dan helemaal niet beschikbaar is’, zegt internist-oncoloog prof. dr. Haiko Bloemendal, hoogleraar Netwerken in oncologie aan het Radboudumc. ‘Bijna alle sluismiddelen zijn tijdens de sluisperiode via speciale patient access-programma’s, bijvoorbeeld een compassionate use program of een named patient program ‘om-niet’ verkrijgbaar bij de desbetreffende fabrikant.’
Bloemendal baseert deze uitspraak op de uitkomsten van een onderzoek dat de NVMO recent uitvoerde samen met zorgverzekeraar CZ. ‘De alarmerende berichten van fabrikanten en patiëntenorganisaties over de vertragende werking die de sluis zou hebben op de toelating van nieuwe medicijnen was voor CZ en NVMO aanleiding om eens wat dieper in deze materie te duiken’, vertelt dr. Sahar Barjesteh van Waalwijk van Doorn-Khosrovani. Van Waalwijk werkt als adviserend apotheker bij CZ. ‘Naast Haiko Bloemendal en ikzelf waren hier internist-oncoloog prof. dr. Hans Gelderblom van het LUMC en medisch adviseur Anke Pisters-van Roy van CZ bij betrokken. We hebben een overzicht gemaakt van alle oncologische geneesmiddelen die sinds de komst van de sluis, in 2015, tot en met december 2020 voldeden aan de sluiscriteria. Dat leverde in totaal 17 medicijnen op en 46 bijbehorende EMA-geregistreerde indicaties. Daarna hebben we contact opgenomen met de betrokken fabrikanten en hun voor ieder middel en iedere indicatie gevraagd of ze de betreffende middelen gedurende de sluisprocedure beschikbaar hadden gesteld via een patient access-programma.’
Niet vertragend
Dat leverde de volgende uitkomsten op: in 41 procent (19/46) van de gevallen werd het geneesmiddel beschikbaar gesteld door de fabrikant op basis van een patient access-programma. In 31 procent (14/46) van de gevallen was er sprake van automatische instroom na een positief advies van de commissie BOM op basis van een paraplu-overeenkomst met het ministerie. In dat geval heeft de fabrikant in een eerder stadium met het ministerie afgesproken dat de overeenkomst – het ‘arrangement’ – dat voor het betreffende middel wordt gemaakt zich ook uitstrekt tot alle toekomstige indicaties van dat middel mits deze als ‘stand van wetenschap en praktijk’ worden beschouwd – lees: een positief advies krijgen van de commissie BOM. In 15 procent (7/46) van de gevallen was er geen patient access-programma gestart omdat er alternatieve behandelingsopties beschikbaar waren. En in 13 procent (6/46) voldeed de behandeling uiteindelijk niet aan de PASKWIL-criteria. Van Waalwijk: ‘Kortom: voor 33 van de 46 indicaties (72 procent) was het sluismiddel tijdens de sluisprocedure al beschikbaar. Voor 7 van de overige 13 indicaties was tijdens de sluis een alternatieve behandeloptie voorhanden en voor 6 van de overige indicaties gold dat de commissie BOM van mening was dat ze voor de Nederlandse patiënt geen toegevoegde waarde hadden.’
‘Het onderzoek toont dus aan dat de fabrikanten zich allen inzetten om patiënten en behandelaars al tijdens de sluisprocedure toegang te geven tot de nieuwe behandelopties, vooral als er geen andere vergelijkbare behandeloptie beschikbaar is’, concludeert Bloemendal. ‘De sluisprocedure werkt dus niet nodeloos vertragend op de beschikbaarheid van de nieuwe medicijnen voor patiënten, zoals in de media vaak is gesuggereerd. Wat wel klopt, is dat het door de sluisprocedure langer duurt totdat de nieuwe indicatie in het verzekerde pakket is opgenomen. Maar daar hoeft de patiënt dus niet onder te lijden. Die kan in principe direct na de goedkeuring door de EMA en een positief advies van de commissie BOM met de nieuwe behandeling beginnen. Het is de fabrikant die door de sluisprocedure langer moet wachten totdat er betaald wordt voor de nieuwe indicatie. Begin 2020 heeft de minister als reactie op Kamervragen overigens aangegeven dat als een “verstrekking om niet” tijdens de sluis een gezonde bedrijfsvoering in de weg zou staan, de minister ook deze kosten mee zal wegen in de prijsonderhandeling.’
Transparantie
Het bovenstaande betekent echter niet dat er wat de toegang tot sluismiddelen geen enkel vuiltje aan de lucht is, waarschuwt Bloemendal. ‘Het schort nog aan transparantie. Momenteel is niet altijd voor elke voorschrijver duidelijk voor welke medicijnen er een patient access-programma loopt en waar. Vaak zijn deze programma’s alleen bekend bij een selecte groep voorschrijvers, doorgaans mensen die hebben meegedaan aan de klinische studies met het betreffende middel. Ook wil de fabrikant in sommige gevallen het access-programma alleen in een beperkt aantal centra laten lopen om eerst een beperkte groep zorgverleners ervaring met de behandeling te laten opdoen. Hierdoor is het soms een uitdaging om alle patiënten die in principe geschikt zijn voor het access-programma – en hun behandelaar – te bereiken en te behandelen met het nieuwe medicijn. Dat geldt overigens niet alleen bij patient access-programma’s voor sluismiddelen maar ook bij access-programma’s voor medicijnen die na succesvol verlopen klinische studies nog wachten op goedkeuring van de EMA en bij access-programma’s voor veelbelovende medicijnen voor zeldzame oncologische aandoeningen waarbij een fase III-studie nooit gedaan zal worden. Voor die laatste groep medicijnen hebben we recent in Nederland het DRUG Access Protocol opgezet: een methodiek om de effectiviteit en veiligheid van deze veelbelovende medicijnen te beoordelen. Hiermee samenhangend werken we nu aan het opzetten van een “loket” waar al deze patient access-programma’s kunnen worden aangemeld. Dus ook de patient access-programma’s voor sluismiddelen.
Hiermee zouden alle voorschrijvers in één oogopslag kunnen zien welke patient access-programma’s er lopen, voor welke patiënten en in welke centra. Dat zou kunnen ondervangen dat een patiënt die op basis van zijn aandoening in aanmerking komt voor deelname aan een bepaald access-programma die toegang onthouden wordt als gevolg van de onbekendheid met het access-programma bij de behandelaar van de patiënt. We hopen trouwens dat VWS ons hierbij financieel zal ondersteunen zodat we het loket op een professionele manier op kunnen zetten en actueel kunnen houden. Wij proberen met dit loket immers een mogelijk negatieve consequentie van de door VWS bedachte sluis te ondervangen.’
Assertief opstellen
Van Waalwijk stipt nog een ander potentieel ‘vuiltje aan de lucht’ aan. ‘Voor veel sluismiddelen geldt dat er al een compassionate use-programma is gestart na een succesvolle klinische studie. Ik hoor van ziekenhuisapothekers dat de firma’s soms zeggen dat het compassionate use-programma moet stoppen zodra de EMA het middel voor de betreffende indicatie heeft goedgekeurd. Dat klopt niet. Een compassionate use-programma via het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) mag nog een jaar doorlopen na de EMA-goedkeuring totdat het middel beschikbaar is. Voor alle andere patient access-programma’s is er geen tijdsrestrictie. Ziekenhuizen dienen zelf vooraf contractueel af te spreken met een firma dat de “levering om niet” – onder wat voor naam dan ook – ook na de goedkeuring door de EMA blijft doorlopen totdat de vergoeding formeel is geregeld. Dus totdat het medicijn voor de betreffende indicatie uit de sluis en in het verzekerde pakket is. Ziekenhuizen, met name die waar studies gelopen hebben, willen graag onder deze voorwaarden met fabrikanten afspraken maken voor een access-programma. Het is dus ook een kwestie van jezelf assertief opstellen als ziekenhuis.’ Bloemendal: ‘Om “postcode-geneeskunde” te voorkomen en de transparantie te bevorderen – zowel voor sluismiddelen als voor geneesmiddelen binnen het DAP – willen we graag het eerder genoemd loket in het leven roepen. De VIG voert nu de campagne #terugnaar100, met als doel patiënten binnen honderd dagen na de EMA-registratie van een nieuw medicijn toegang te geven tot dit middel. Ons onderzoek naar de toegang tot oncologische geneesmiddelen die in de sluis komen, laat zien dat de oncologische patiënt wat dat betreft in principe niets tekort hoeft te komen.’
Beeld: Jeroen van KootenInternist-oncoloog prof. dr. H.J. Bloemendal is sinds mei 2019 voorzitter van het Centrum voor Oncologie van het Radboudumc in Nijmegen en was van januari 2016 tot en met december 2020 voorzitter van de NVMO en lid van de NVMO-commissie BOM.
Beeld: CZ/Amanda ManuelDr. S. Barjesteh van Waalwijk van Doorn-Khosrovani is adviserend apotheker bij zorgverzekeraar CZ en lid van CieBAG van Zorgverzekeraar Nederland.