Het DRUG Access Protocol maakt het mogelijk dat geneesmiddelen die nog niet vergoed worden, sneller beschikbaar komen voor patiënten die een zeldzame vorm van kanker hebben. Het gaat om geneesmiddelen die geregistreerd zijn of binnenkort geregistreerd worden, maar die nog niet voldoende data hebben. Het platform startte per januari 2021 voor solide tumoren. Dat wordt naar verwachting verder uitgebreid.
Het DRUG Access Protocol is opgezet om patiënten met zeer zeldzame vormen van kanker tijdig toegang tot medicatie te kunnen geven, zonder dat daar een fase III-studie aan voorafgegaan is. De patiëntengroepen zijn daar simpelweg te klein voor, terwijl er wel medicatie is die zou kunnen helpen. Prof. dr. Haiko Bloemendal, internist-oncoloog bij het RadboudUMC en tot 1 januari 2021 voorzitter NVMO: ‘Eenarmige studies laten veelbelovende resultaten voor bepaalde patiëntengroepen zien zonder dat er harde beoordelingscriteria zijn. Het is zonde daarop te wachten en patiënten een behandeling te onthouden. Het middel ís er in bepaalde gevallen gewoon al wel, maar nog niet voor die bepaalde ziekte goedgekeurd.’
DRUP en DRUG Access
Veelbelovende medicatie die (nog) moeilijk of niet door de Commissie Beoordeling Oncologische Middelen (cieBOM) of de Commissie Beoordeling Add-on Geneesmiddelen (cieBAG) te beoordelen is, kan worden aangemeld bij het loket van DRUG Access bij de NVMO. Het team checkt of het middel inderdaad past bij de criteria van DRUG Access Protocol. Bloemendal: ‘Deze beoordelingsprocedure stemmen we af met zorgverzekeraars en het Zorginstituut. Vervolgens wordt – afhankelijk van patiëntenpopulatie en soort behandeling – de behandeling toegewezen aan een aantal deelnemende klinieken; de criteria voor deelname worden nog verder uitgewerkt. Patiënten kunnen daar dan heen voor hun behandeling. In die klinieken vindt tevens datacollectie plaats, zodat er meer gegevens beschikbaar komen om het middel te kunnen beoordelen op effectiviteit en toxiciteit.’
Die laatste werkwijze lijkt op die van de DRUP-studie. Het verschil tussen de DRUP-studie en het DRUG Access Protocol is dat in de DRUP-studie patiënten in studieverband worden behandeld met off-labelgebruik van de geneesmiddelen. Bij DRUG Access Protocol gebeurt het on-label: het middel is al geregistreerd voor die indicatie of gaat geregistreerd worden. Er is ook geen sprake van een studieverband. ‘Het DRUG Access Protocol is een logisch vervolg op de DRUP-studie: nieuwe ontwikkelingen vragen om een nieuw protocol’, aldus prof. dr. Emile Voest, internist-oncoloog in het Antoni van Leeuwenhoek in Amsterdam, en net als Bloemendal lid van het centrale team van DRUG Access Protocol. ‘DRUP en DRUG Access hebben dezelfde ambitie: data bij elkaar brengen en zorgen dat iedereen de best beschikbare behandeling krijgt. Je investeert hiermee ook in de behandeling van de toekomstige patiënt.’
TOEGANG TOT DRUG ACCESS PROTOCOL
Veelbelovende medicatie
Omdat het gaat om behandelingen die officieel nog niet zijn toegelaten tot de verzekerde zorg, kan een tijdelijke add-on vergoeding worden afgesproken. Met de fabrikant en Zorgverzekeraars Nederland wordt dan daarnaast een personalized reimbursement-afspraak gemaakt: gedurende de eerste vier maanden van de behandeling komen de kosten voor rekening van de fabrikant. Bij gebleken effectiviteit neemt de zorgverzekeraar de financiering over.
Cemiplimab is het eerste middel dat via het DRUG Access-programma op deze manier eerder beschikbaar komt. De PD-1-remmer cemiplimab is door de EMA goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met gemetastaseerd of lokaal gevorderd plaveiselcelcarcinoom van de huid, die niet in aanmerking komen voor curatieve chirurgie of curatieve radiotherapie. In Nederland is er nog geen vergoeding voor. Het DRUG Access Protocol biedt ruimte om dit middel toch ter beschikking te stellen.
Het streven is om uiteindelijk alle compassionate use en named patient-programma’s onder het DRUG Access Protocol te laten vallen. Met meerdere aanbieders worden gesprekken gevoerd om aan het DRUG Access Protocol deel te nemen. De NVMO heeft de bestuurlijke regie; de verantwoordelijkheid voor de patiëntenzorg ligt bij deelnemende ziekenhuizen voor betreffende patiëntengroep. De NVMO is bovendien voornemens om samen met de Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose (NVALT) de loketfunctie voor DRUG Access te vervullen.
Oppassen voor glijdende schaal
Bloemendal vertelt dat er door de cieBOM hard gewerkt wordt om de beoordelingscriteria voor nieuwe medicatie zo aan te passen dat ook de behandelingen voor zeldzame ziekten – gepubliceerd als single arm fase II-studies – goed te beoordelen zijn en voor vergoeding in aanmerking kunnen komen. De initiatiefnemers van DRUG Access Protocol willen niet op die aanpassing wachten: zij willen dat medicatie die nu al geregistreerd is sneller beschikbaar komt voor patiënten. Bloemendal: ‘Als dokters willen we mensen zo goed mogelijk veilig medicatie toedienen. We moeten daarbij altijd oppassen dat we niet in een glijdende schaal belanden: de toxiciteit van het middel mag de effectiviteit niet overtreffen. We moeten kritisch beoordelen of de nieuwe behandeling ook echt beter is dan reeds beschikbare behandelingen, voor de patiënt niet te schadelijk is en dat eventuele winst de kosten verantwoordt.’
Voest voegt eraan toe dat er door de steeds uitgebreidere diagnostiek naar DNA-fouten steeds vaker patiënten geïdentificeerd worden waarvoor een medicijn in de maak is of al geregistreerd is. ‘Het goede nieuws is dat er veel medicijnen aan komen, maar met een beperktere bewijsvoering. Dat is voor het Zorginstituut en de zorgverzekeraars een probleem; het gaat immers niet over goedkope medicijnen. Patiënten hebben echter belang bij het snel beschikbaar komen van behandelingen. Juist door al die behandelgegevens te structureren en analyseren – óók voor de kleine groepjes – snijdt het mes aan twee kanten.
Het medicijn komt sneller beschikbaar en ondertussen verzamelen we meer informatie. Dat helpt bij een definitieve beoordeling. Ondertussen is het wel essentieel dat er goede toegang tot diagnostiek is.’ Hij vertelt dat op dit moment wordt onderzocht hoe zoveel mogelijk patiënten toegang kunnen krijgen tot een zo breed mogelijke DNA-diagnostiek, zodat zij snel in beeld komen voor behandeling met de nieuwe middelen.
Persoonlijk vindt Voest dat whole genome sequencing voor elke patiënt met gemetastaseerde kanker een keer gedaan moet worden. Bloemendal: ‘Bewijslast ontwikkelen voor zeer specifieke geneesmiddelen is lastig, maar we zijn wel blij met deze nieuwe middelen: we kunnen gerichter behandelen en daarmee potentieel een grotere kans op overleving bieden. Maar ze zijn ook duur, dus we moeten wel kunnen beoordelen of het terecht is dat ze voorgeschreven worden. We moeten ervoor waken dat dat op emotionele gronden gebeurt.’
Dataverzameling
Dit nieuwe protocol is ook opgezet om data te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid van nieuwe geneesmiddelen tegen kanker in afwachting van goedkeuring en implementatie. Bloemendal: ‘Als je al vóór de registratie van een geneesmiddel patiënten behandelt binnen een patient access-programma en data verzamelt, levert dat natuurlijk een schat aan informatie op. We leren dan of de real world-data overeenkomen met de studiedata, op gebied van effectiviteit en toxiciteit. Van de kleine patiënten-subgroepen met een DNA-afwijking en de rare cancers weten we dat nu niet. Dit nieuwe protocol levert informatie daarover, zodat we in de toekomst beter kunnen beoordelen of een middel de hoge verwachtingen waarmaakt.’
Het DRUG Access Protocol is ontwikkeld door de NVMO, het Antoni van Leeuwenhoek (AVL), Zorgverzekeraars Nederland (ZN) en Zorginstituut Nederland (ZINL). Vooralsnog wordt er met cemiplimab gestart in vijf deelnemende ziekenhuizen: Erasmus MC, Antoni van Leeuwenhoek, Maastricht UMC+, Radboudumc en UMC Groningen. Er wordt – afhankelijk van het indicatiegebied – gestreefd naar uitbreiding van het aantal centra.
Beeld: Jeroen van KootenProf. dr. H.J. Bloemendal is internist-oncoloog en voorzitter van het Centrum voor Oncologie in het Radboudumc in Nijmegen. Tot 1 januari 2021 was hij voorzitter van de NVMO. Hij was ook in die functie lid van de commissie BOM en tevens lid van het dagelijks bestuur van SONCOS-FMS.
Beeld: NKI AVLProf. dr. E.E. Voest is internist-oncoloog en groepsleider in het Nederlands Kanker Instituut en Antoni van Leeuwenhoek en is als hoogleraar Medische oncologie verbonden aan het UMC Utrecht. Daarnaast is hij senior PI bij het Oncode Instituut en voorzitter van Cancer Core Europe waarin zeven top-Europese comprehensive cancer centers zijn verenigd.
‘TWEE JAAR WACHTEN OP TOEGANG IS SOMS TE LANG’
Sahar Barjesteh van Waalwijk van Doorn-Khosrovani, adviserend apotheker bij zorgverzekeraar CZ en lid van cieBAG en het centrale team van DRUG Access Protocol: ‘Wij zien dat wanneer veelbelovende resultaten van een studie gepresenteerd of gepubliceerd worden, behandelaren en patiënten zo snel mogelijk toegang willen hebben tot deze behandeling. Maar vaak duurt het nog één of twee jaar voordat zo’n behandeling goedgekeurd wordt door het EMA. Dit is soms te lang, waardoor er programma’s van fabrikanten ontstaan waarbij ze het middel “om niet” beschikbaar stellen. Deze programma’s zijn niet altijd even transparant: het is dan niet duidelijk welke middelen voor welke groepen beschikbaar zijn. Ook de centra weten dit vaak niet van elkaar. Als alle informatie over de beschikbare middelen bekend is bij het loket van DRUG Access, kan het loket die informatie delen met behandelaars, zodat patiënten een gelijke toegang hebben tot deze nieuwe behandelingen. Verder kunnen de data die worden verzameld binnen het DRUG Access Protocol door het Zorginstituut en de zorgverzekeraars gebruikt worden voor het bepalen van de Stand van Wetenschap en Praktijk, de berekening van de budgetimpact, de ontwikkeling van kwaliteitscriteria voor inkoop en voor “gepast gebruik-afspraken” met het veld.’
Beeld: CZ Amanda ManuelDr. S. Barjesteh van Waalwijk van Doorn-Khosrovani is adviserend apotheker bij zorgverzekeraar CZ en lid van cieBag van Zorgverzekeraar Nederland.