BLIK VANUIT DE STATISTIEK OP ONTWERP REGISTRATIESTUDIES

‘We bewandelen een gevaarlijk pad’

  • 6 min.
  • Wetenschap

Waar vroeger twee positieve fase III-studies nodig waren om een nieuw medicijn goedgekeurd te krijgen door de EMA en/of FDA, is nu soms één positieve eenarmige fase II-studie hiervoor al voldoende. Vanuit statistisch oogpunt is hierdoor de kans op goedkeuring op basis van valspositieve studieresultaten flink toegenomen, waarschuwt dr. Jan Bogaerts, hoofd methodologie bij EORTC. ‘Als gemeenschap aanvaarden we dit blijkbaar.’

Eerder dit jaar gaven de FDA en EMA hun goedkeuring voor het gebruik van respectievelijk atezolizumab, nivolumab en pembrolizumab als tweedelijns behandeling voor gemetastaseerd of niet-operabel, gevorderd blaascarcinoom. Opmerkelijk is dat de goedkeuring voor zowel atezolizumab en nivolumab is gebaseerd op resultaten van een eenarmige fase II-studie.
‘Deze registraties zijn hiermee exemplarisch voor de verschuiving die zich de afgelopen tijd heeft voorgedaan in de criteria voor registratie van nieuwe medicijnen’, stelt Bogaerts. ‘Vroeger waren minimaal twee positieve fase III-studies vereist om een dossier te mogen indienen. Daarna was één positieve fase III-studie voldoende, weer wat later één positieve gerandomiseerde fase II-studie en nu is één eenarmige fase II-studie al voldoende. Vanuit statistisch oogpunt bewandelen we hiermee een gevaarlijk pad. De kans dat we hiermee een medicijn op de m

Maak een gratis account aan en krijg toegang tot alle artikelen

Account aanmaken

Heeft u al een account?