Weesgeneesmiddelen zijn bestemd voor weinig voorkomende, zogenoemde zeldzame ziekten. Op het eerste gezicht zal niet snel de associatie tussen kanker en zeldzame ziekten worden gemaakt, omdat kanker vooral bekend is als volksziekte. Desondanks maken weesgeneesmiddelen tegen enkele zeldzame kanker soorten het grootste deel uit van de indicaties waarvoor weesgeneesmiddelen in ontwikkeling zijn.
In navolging van Europese wet- en regelgeving [1] is in 2001 de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen ingesteld door het ministerie van Volksgezondheid. Leden van deze stuurgroep vertegenwoordigen verschillende partijen die betrokken zijn bij zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen, zoals patiënten(organisaties), behandelaars, apothekers, wetenschappers, farmaceutische bedrijven, registratie- en vergoedingsautoriteiten, en zorgverzekeraars. De opdracht aan de stuurgroep is de ontwikkeling van weesgen