‘We bewandelen een gevaarlijk pad’, zei dr. Jan Bogaerts in november 2017 in Medische Oncologie over de snellere toelating van geneesmiddelen tot de markt.1 Waar vroeger meerdere grote fase III-studies nodig waren om een registratie te onderbouwen, vindt tegenwoordig steeds vaker versnelde registratie (accelerated approval) van geneesmiddelen op basis van fase II-resultaten plaats. En dat kan zorgen voor ongewenste gevolgen: als resultaten van een fase III-studie vervolgens negatief uitvallen, dan moet zo’n registratie worden teruggedraaid. Wat zijn de risico’s van deze ontwikkeling? En tot welke dilemma’s kan dat leiden?
‘IK WEET NIET OF ER SPRAKE IS VAN MINDER BEWIJSLAST’
Versnelde registratie: gevaarlijk pad of doordachte route?
Regelgevende instanties registreren nieuwe geneesmiddelen vaker op grond van kleinere studies. Ook de commissie BOM baseert haar adviezen tegenwoordig soms op de resultaten van fase II-studies. In de nabije toekomst zullen vaker kleine studies in geselecteerde patiëntenpopulaties en op basis van nieuwe eindpunten moeten worden geïnterpreteerd en vertaald naar de klinische praktijk. Vormt dat een risico, of is het juist verstandig om uit te gaan van onderzoek bij kleinere patiëntengroepen?
Maak een gratis account aan en krijg toegang tot alle artikelen
Heeft u al een account?