Eerder dit jaar gaven de FDA en EMA hun goedkeuring voor het gebruik van respectievelijk atezolizumab, nivolumab en pembrolizumab als tweedelijns behandeling voor gemetastaseerd of niet-operabel, gevorderd blaascarcinoom. Opmerkelijk is dat de goedkeuring voor zowel atezolizumab en nivolumab is gebaseerd op resultaten van een eenarmige fase II-studie.&ellipsis;
BLIK VANUIT DE STATISTIEK OP ONTWERP REGISTRATIESTUDIES
‘We bewandelen een gevaarlijk pad’
Waar vroeger twee positieve fase III-studies nodig waren om een nieuw medicijn goedgekeurd te krijgen door de EMA en/of FDA, is nu soms één positieve eenarmige fase II-studie hiervoor al voldoende. Vanuit statistisch oogpunt is hierdoor de kans op goedkeuring op basis van valspositieve studieresultaten flink toegenomen, waarschuwt dr. Jan Bogaerts, hoofd methodologie bij EORTC. ‘Als gemeenschap aanvaarden we dit blijkbaar.’
Maak een gratis account aan en krijg toegang tot alle artikelen
Heeft u al een account?